近日，基因治療公司藍鳥生物（Bluebird）宣布，作為其在歐洲業(yè)務逐步結束的一部分，將從歐盟撤回對基因療法Skysona的監(jiān)管營銷授權，并從英國藥品和保健品管理局（MHRA）撤回Skysona的營銷申請。此外，該公司預計，到2022年初，還將從歐盟和英國撤回另一款基因療法Zynteglo的營銷授權。
　　其中，Skysona于今年7月在歐盟獲批，是第一種治療腦腎上腺腦白質(zhì)營養(yǎng)不良(CALD)的基因療法。Zynteglo于2019年5月在歐盟獲批，是第一種治療β地中海貧血的基因療法。
　　該公司預計，將繼續(xù)按照計劃對之前在歐盟臨床試驗項目中入組的患者進行長期隨訪，但不打算在歐洲啟動任何新的β地中海貧血、CALD、鐮狀細胞病項目的臨床試驗。
　　在全世界，只有少數(shù)幾種基因療法被批準用于治療遺傳性疾病。藍鳥生物就擁有其中的2種，該公司一直是基因治療領域的領先開發(fā)者之一。因此，藍鳥生物在歐洲的掙扎是非常值得注意的是，當前還有數(shù)十家其他生物技術公司正在推進基因療法治療罕見病，如CALD或β地中海貧血。
　　藍鳥生物的決定還反映了在歐洲批準的藥物在費用支付方式上的差異，報銷決定由歐盟各成員國政府決定。與美國相比，歐洲國家可以更積極地要求更低的價格，并且由于許多國家都有單一付款人的醫(yī)療保健系統(tǒng)，因此能夠更好地協(xié)商更大的折扣。
　　營銷方面，藍鳥生物為Zynteglo設定了180萬美元的價格，該公司提議讓各國在5年內(nèi)報銷治療費用。付款與持續(xù)的患者受益掛鉤。然而，據(jù)健康新聞網(wǎng)站STAT News在4月份發(fā)布的一份報告顯示，德國政府將每位患者的初始價格壓低到79萬美元，如果患者在幾年后從治療中受益，價格將上升至95萬美元左右。
　　事實證明，藍鳥生物對此并不滿意，該公司宣布將Zynteglo從德國市場撤出，并隨后宣布更廣泛地撤出歐洲市場。
　　藍鳥生物嚴重遺傳病負責人Andrew Obenshain在8月份的一份聲明中表示：“藍鳥生物決定將重點放在美國市場，是因為在歐洲實現(xiàn)Zynteglo的適當價值認可和市場準入面臨著巨大挑戰(zhàn)。這使得將Zynteglo和Skysona等變革性基因療法帶給整個歐洲的患者和醫(yī)生，對于一家小型創(chuàng)新公司來說，當下是難以實現(xiàn)的。”